Další špatné zprávy pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

28.04.2016 17:59 | fa ra | Diskuze

Pacienti trpící Duchennovou svalovou dystrofií (DSD), kteří se ve velké většině případů nedožijí ani 30 let, své naděje do nedávné doby upírali k novému léku vyvinutému společností Sarepta Therapeutics Inc. Na jejich onemocnění totiž v současné době neexistuje žádná účinná léčba.

Foto: Public Domain

 

Pacienti i právníci již léta bojují u amerického úřadu pro léčiva (FDA), aby se zasadil o vývoj příslušného léku. V reakci na petici z Bílého domu požadující urychlené schválení léků pro DSD, která shromáždila více než 100 000 podpisů, ředitelka FDA Janet Woodcock výslovně zmínila, že mezi vyvíjenými léky je i Eteplirsen společnosti Sarepta Therapeutics (SRPT).

Tlak se ještě více zintenzivnil po té, co úřad počátkem roku zamítl lék vyvinutý BioMarin Pharmaceutical (BMRN), a na internetu začaly kolovat tragické příběhy dětí s DSD s hashtagem „MakeDuchenneHistory“. 

Jedním z nich je i příběh třináctiletého Charleyho. Jeho rodiče, zakladatelé fondu Charley’s Fund, na svém blogu píší o nevyhnutelném konci a rozsudku smrti pro každého pacienta s touto chorobou.

Když se tedy příslušný výbor v pondělí na svém mimořádně emotivním zasedání vyslovil proti schválení léku FDA, zasadil tím nejen pacientům skutečně těžkou ránu.

Po zveřejnění zprávy se akcie Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) propadly až o 50 %.

Výbor sice pouze vydává doporučení, často ale jeho postoj naznačuje budoucí hlasování ve FDA, které je v tomto případě plánováno na 26. května.

Jedním z problémů, které výbor kritizoval při hodnocení výsledků klinické studie, byla velikost souboru pacientů, který čítal pouhých dvanáct osob. Jedná se samozřejmě o velice vzácné onemocnění, které na celém světě propukne u jednoho z 3 500 až 5 000 mužů.

Přestože aktivisté uvádějí, že Eteplirsen pomáhá zažehnat svalovou slabost, tedy hlavní znak DSD, vyjádřili členové výboru v tomto ohledu obavy ohledně přesvědčivosti dat.

Výbor hlasoval nejen proti zrychlenému schválení léku (poměrem 7:6), ale i proti jeho udávané účinnosti (poměrem 7:3). Náznaky tohoto výsledku bylo možné tušit již v lednu, kdy FDA zveřejnil příslušné dokumenty před zasedáním s tím, že pochyby nadále přetrvávají.

Podle Christophera Maraie ze společnosti Oppenheimer je schválení léku ze strany FDA sice možné, ovšem podle jeho názoru by se jednalo o bezprecedentní flexibilitu úřadu.

Analytik PiperJaffray Edward Tenthoff v úterý napsal, že přes vysoce emocionální a působivé příběhy pacientů, jejich rodin a lékařů, tato komunita svým zanícením zřejmě nedokáže překonat téměř neinterpretovatelná data neprokazující dostatečnou účinnost. V této souvislosti také snížil rating společnosti na „Overweight“ s cenovým cílem 6 USD.

Podle Simose Simeonidise z RBC Capital Markets to FDA bude v mnohém mít mnohem jednodušší než výbor, který musel čelit hlasování před velmi vášnivou komunitou pacientů. Vznést požadavek na větší klinickou studii tak pro úřad již nebude tak veliký problém.

Je velmi pravděpodobné, že FDA společnost požádá o provedení skutečného hodnocení, což si samozřejmě podle Simeonidise vyžádá nejen spoustu času, ale i nutnost získat potřebný kapitál.

Na vině zde ale není FDA, ale spíše Sarepta, která pod svým bývalým vedením neprovedla rozsáhlou, randomizovanou a placebem řízenou studii, za což dnes mnozí budou muset zaplatit.

Zdroj:MW, Redakce

Podobná témata
fda, zamítnutí léku

Líbil se vám tento článek?
+0 / -0

Sdílejte článek na sociálních sítích
Odeslat článek e-mailem

Diskuze

V diskuzi zatím není žádný komentář. Buďte první, kdo bude komentovat.

Vstoupit do diskuze


Související články

FDA schválil přípravek společnosti AbbVie pro léčbu MZL

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek IMBRUVICA (ibrutinib) společnosti AbbVie pro léčbu lymfomů marginální zóny (MZL).

Akcie Merck dnes posílily. Na svědomí to má Keytruda

Akcie farmaceutické společnosti Merck (MRK) dnes posílily o 5 % po zahájení obchodování.

Rakovina, výnosný obchod se strachem

Rakovina je těžkou životní zkouškou pro každého, který jí onemocnění, zároveň je však pro farmaceutické společnosti výnosným byznysem. Strach a vysoké zisky jsou pevně svázány především v USA, kde je cesta mnoha lidí ke kvalitní zdravotní péči a drahým lékům mnohdy složitá.

Ilustrační foto

Valeant Pharmaceuticals zveřejnila pozitivní výsledky fáze 3 studie zaměřené na léčbu lupénky – akcie na premarketu posilují

Akcie farmaceutické firmy Valeant Pharmaceuticals reagovaly na premarketu vzestupem (o 12 %) nejen na zprávu o prodeji vedlejších aktiv společnosti, ale i na zveřejnění výsledků fáze 3 klinické studie zaměřené na léčbu ložiskové psoriázy.

FDA odsouhlasil léčivo ARYMO ER od Egalet

Americký úřad FDA dnes udělil svůj souhlas k léčivu ARYMO ER od farmaceutické společnosti Egalet (EGLT).



Čti více
Ilustrační foto

Uplynulý týden na akciových trzích: Čekání na Trumpa, ECB, výsledková sezóna

Celý týden se nesl ve znamení vyčkávání na páteční inaugurační projev Donalda Trumpa. V průběhu týdne se investoři pak zaměřili na zasedání ECB a na výsledkovou sezónu.

Americké akcie v den nástupu nového prezidenta USA mírně posílily

Americké akciové trhy v den inaugurace nového prezidenta Donalda Trumpa mírně zpevňovaly a během dne ztratily jen malou část počátečních zisků.

Čínské společnosti zvyšují své investice do hollywoodské filmové produkce

Hollywoodské filmové studio Paramount Pictures z mediální skupiny Viacom přijme od dvou čínských filmových společnosti Shanghai Film Group (SFG) a Huahua Media miliardu dolarů (zhruba 25 miliard Kč).

Investiční doporučení a cílová cena pro akcie IBM podle analytiků Morgan Stanley a Barclays

Akcie IBM dnes po zveřejnění čtvrtletních výsledků přitahují pozornost analytiků včetně těch z Barclays a Morgan Stanley

Bristol-Myers Squibb oznámila, že nebude usilovat o zrychlené schválení kombinace léků. Akcie prudce klesají

Společnost Bristol-Myers Squibb oznámila, že nebude usilovat o zrychlené schválení kombinace léků Opdivo a Yervoy na rakovinu plic.

Podle Goldman Sachs ještě není kombinace léků Opdivo/Yervoy pro léčbu rakoviny plic mrtvá, akcie Bristol-Myers klesly o 7%

Akcie Bristol-Myers Squibb (NYSE:BMY) před obchodováním klesly o 7% kvůli včerejšímu oznámení firmy, že nepožádá o zrychlený souhlas s užitím kombinace léků Opdivo (nivolumab) a Yervoy (ipilimumab) pro léčbu rakoviny plic.

Portál Web4Trader používá cookies s cílem zajistit co možná nejlepší zážitek při návštěvě těchto webových stránek. Dalším užíváním těchto webových stránek vyjadřujete souhlas s umístěním souborů cookies na vašem počítači / zařízení. Více informací naleznete zde.