Další špatné zprávy pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

28.04.2016 17:59 | fa ra | Diskuze

Pacienti trpící Duchennovou svalovou dystrofií (DSD), kteří se ve velké většině případů nedožijí ani 30 let, své naděje do nedávné doby upírali k novému léku vyvinutému společností Sarepta Therapeutics Inc. Na jejich onemocnění totiž v současné době neexistuje žádná účinná léčba.

Foto: Public Domain

 

Pacienti i právníci již léta bojují u amerického úřadu pro léčiva (FDA), aby se zasadil o vývoj příslušného léku. V reakci na petici z Bílého domu požadující urychlené schválení léků pro DSD, která shromáždila více než 100 000 podpisů, ředitelka FDA Janet Woodcock výslovně zmínila, že mezi vyvíjenými léky je i Eteplirsen společnosti Sarepta Therapeutics (SRPT).

Tlak se ještě více zintenzivnil po té, co úřad počátkem roku zamítl lék vyvinutý BioMarin Pharmaceutical (BMRN), a na internetu začaly kolovat tragické příběhy dětí s DSD s hashtagem „MakeDuchenneHistory“. 

Jedním z nich je i příběh třináctiletého Charleyho. Jeho rodiče, zakladatelé fondu Charley’s Fund, na svém blogu píší o nevyhnutelném konci a rozsudku smrti pro každého pacienta s touto chorobou.

Když se tedy příslušný výbor v pondělí na svém mimořádně emotivním zasedání vyslovil proti schválení léku FDA, zasadil tím nejen pacientům skutečně těžkou ránu.

Po zveřejnění zprávy se akcie Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) propadly až o 50 %.

Výbor sice pouze vydává doporučení, často ale jeho postoj naznačuje budoucí hlasování ve FDA, které je v tomto případě plánováno na 26. května.

Jedním z problémů, které výbor kritizoval při hodnocení výsledků klinické studie, byla velikost souboru pacientů, který čítal pouhých dvanáct osob. Jedná se samozřejmě o velice vzácné onemocnění, které na celém světě propukne u jednoho z 3 500 až 5 000 mužů.

Přestože aktivisté uvádějí, že Eteplirsen pomáhá zažehnat svalovou slabost, tedy hlavní znak DSD, vyjádřili členové výboru v tomto ohledu obavy ohledně přesvědčivosti dat.

Výbor hlasoval nejen proti zrychlenému schválení léku (poměrem 7:6), ale i proti jeho udávané účinnosti (poměrem 7:3). Náznaky tohoto výsledku bylo možné tušit již v lednu, kdy FDA zveřejnil příslušné dokumenty před zasedáním s tím, že pochyby nadále přetrvávají.

Podle Christophera Maraie ze společnosti Oppenheimer je schválení léku ze strany FDA sice možné, ovšem podle jeho názoru by se jednalo o bezprecedentní flexibilitu úřadu.

Analytik PiperJaffray Edward Tenthoff v úterý napsal, že přes vysoce emocionální a působivé příběhy pacientů, jejich rodin a lékařů, tato komunita svým zanícením zřejmě nedokáže překonat téměř neinterpretovatelná data neprokazující dostatečnou účinnost. V této souvislosti také snížil rating společnosti na „Overweight“ s cenovým cílem 6 USD.

Podle Simose Simeonidise z RBC Capital Markets to FDA bude v mnohém mít mnohem jednodušší než výbor, který musel čelit hlasování před velmi vášnivou komunitou pacientů. Vznést požadavek na větší klinickou studii tak pro úřad již nebude tak veliký problém.

Je velmi pravděpodobné, že FDA společnost požádá o provedení skutečného hodnocení, což si samozřejmě podle Simeonidise vyžádá nejen spoustu času, ale i nutnost získat potřebný kapitál.

Na vině zde ale není FDA, ale spíše Sarepta, která pod svým bývalým vedením neprovedla rozsáhlou, randomizovanou a placebem řízenou studii, za což dnes mnozí budou muset zaplatit.

Zdroj:MW, Redakce
Líbil se vám tento článek?
+0 / -0
Odeslat článek e-mailem
Diskuze
Vstoupit do diskuze
V diskuzi zatím není žádný komentář. Buďte první, kdo bude komentovat.


Související články
Ilustrační obrázek

Vědci se blíží vytvoření univerzálního léku proti tuberkulóze. Slibují náklady ve zlomcích dnešní ceny léčby

Tuberkulóza (TBC) je dnes jedním z nejnebezpečnějších infekčních onemocnění, kterému se navíc daří neustále zvyšovat svou rezistenci na dostupnou léčbu. Vědci z Globální aliance vývoje léků proti tuberkulóze nyní slibují novou převratnou léčbu schopnou pomoci takřka všem pacientům.

Ilustrační obrázek

Které biotechnologické akcie kupovat v letošním roce a proč?

Biotechnologické akcie v USA ztratily v minulém roce jako celek 20 %, i přesto však některé specializované hedge fondy byly schopné zůstat v zisku. Jedním z nich je i Perceptive Life Scicences, jehož zakladatel, Joseph Edelman radí, na které tituly se zaměřit v letošním roce.

Lék proti rakovině společnosti ArQule propadl v pozdní fázi klinických testů. Akcie oslabují o 16 %

Společnost ArQule (ARQL-16,3 %) oznámila, že její lék Tivantinib selhal v třetí fázi klinických testů u pacientů s neoperovatelným hepatocelulárním karcinomem.

Společnost Neuralstem zahájí druhou fázi klinických testů svého léku proti depresivní poruše (MDD). Akcie CUR posilují o více jak 17 %

Společnost Neuralstem (CUR) oznámila, že dokončila nábor 220 dobrovolníků pro testování svého léku NSI-189 pro léčbu depresivní poruchy (MDD).

Lék proti zánětu potních žláz MABp1 společnosti XBiotech byl úspěšný v pokročilé fázi klinických testů

Společnost XBiotech oznámila, že její lék MABp1 určený k léčbě Hidradenitidy uspěl v druhé fázi klinických testů.

Společnost TRACON zahájila pozdní fázi klinických testů léku proti zhoubnému nádoru cév

TRACON Pharmaceuticals oznámila, že zahájila třetí fázi klinických testů léku TRC105 určeného pro léčbu angiosarkomu, což je druh zhoubného nádoru cév.



Čti více

Vuzix dodá společnosti Toshiba chytré brýle na míru. Akcie společnosti dnes posilují o 15 %

Výrobce nositelné elektroniky, Vuzix dnes oznámil, že uzavřel dohodu o vývoji a produkci chytrých brýlí na míru pro Toshiba client Solutions Co. Ltd.

Zájem o akcie Snap v rámci chystaného IPO převyšuje nabídku

Agentura Reuters informovala, že zájem o akcie Snap, se kterými by se mělo začít obchodovat příští čtvrtek, převyšuje nabídku.

Wal-Mart otevře v Číně desítky nových prodejen

Společnost Wal-Mart (NYSE:WMT) oznámila, že letos plánuje v Číně otevřít 40 nových poboček a vylepšit svých 50 stávajících.

Akcie Mobileye dnes oslabují o 3 %, zatímco Nvidia posiluje o 4 %. Známí shortaři z Citron Research přesunují svou pozornost

Akcie Nvidia se již přibližují původní cílové ceně analytiků Citron Research na 90 USD, zaměřili se proto na další titul v segmentu technologií pro samořízené vozy, Mobileye.

FDA schválila automatický systém pro kultivaci krve firmy Accelerate Diagnostics, akcie letí vzhůru

Akcie Accelerate Diagnostics (NASDAQ:AXDX) přidaly na premarketu 24% při nízkém objemu obchodů díky zprávě, že americká FDA schválila žádost o povolení pro automatický systém kultivace krevních vzorků Accelerate Pheno a testovací sadu Accelerate PhenoTest BC, které se používají k identifikaci a testování patogenů na citlivost na antibiotika.

Ilustrační obrázek

Google obvinil Uber z krádeže obchodního tajemství

Americká společnost Waymo ze skupiny Alphabet ve čtvrtek u soudu v San Francisku obvinila provozovatele alternativní taxislužby Uber z krádeže obchodního tajemství, špionáže, zrady a chamtivosti.

Portál Web4Trader používá cookies s cílem zajistit co možná nejlepší zážitek při návštěvě těchto webových stránek. Dalším užíváním těchto webových stránek vyjadřujete souhlas s umístěním souborů cookies na vašem počítači / zařízení. Více informací naleznete zde.