Další špatné zprávy pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

28.04.2016 17:59 | fa ra | Diskuze

Pacienti trpící Duchennovou svalovou dystrofií (DSD), kteří se ve velké většině případů nedožijí ani 30 let, své naděje do nedávné doby upírali k novému léku vyvinutému společností Sarepta Therapeutics Inc. Na jejich onemocnění totiž v současné době neexistuje žádná účinná léčba.

Foto: Public Domain

 

Pacienti i právníci již léta bojují u amerického úřadu pro léčiva (FDA), aby se zasadil o vývoj příslušného léku. V reakci na petici z Bílého domu požadující urychlené schválení léků pro DSD, která shromáždila více než 100 000 podpisů, ředitelka FDA Janet Woodcock výslovně zmínila, že mezi vyvíjenými léky je i Eteplirsen společnosti Sarepta Therapeutics (SRPT).

Tlak se ještě více zintenzivnil po té, co úřad počátkem roku zamítl lék vyvinutý BioMarin Pharmaceutical (BMRN), a na internetu začaly kolovat tragické příběhy dětí s DSD s hashtagem „MakeDuchenneHistory“. 

Jedním z nich je i příběh třináctiletého Charleyho. Jeho rodiče, zakladatelé fondu Charley’s Fund, na svém blogu píší o nevyhnutelném konci a rozsudku smrti pro každého pacienta s touto chorobou.

Když se tedy příslušný výbor v pondělí na svém mimořádně emotivním zasedání vyslovil proti schválení léku FDA, zasadil tím nejen pacientům skutečně těžkou ránu.

Po zveřejnění zprávy se akcie Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) propadly až o 50 %.

Výbor sice pouze vydává doporučení, často ale jeho postoj naznačuje budoucí hlasování ve FDA, které je v tomto případě plánováno na 26. května.

Jedním z problémů, které výbor kritizoval při hodnocení výsledků klinické studie, byla velikost souboru pacientů, který čítal pouhých dvanáct osob. Jedná se samozřejmě o velice vzácné onemocnění, které na celém světě propukne u jednoho z 3 500 až 5 000 mužů.

Přestože aktivisté uvádějí, že Eteplirsen pomáhá zažehnat svalovou slabost, tedy hlavní znak DSD, vyjádřili členové výboru v tomto ohledu obavy ohledně přesvědčivosti dat.

Výbor hlasoval nejen proti zrychlenému schválení léku (poměrem 7:6), ale i proti jeho udávané účinnosti (poměrem 7:3). Náznaky tohoto výsledku bylo možné tušit již v lednu, kdy FDA zveřejnil příslušné dokumenty před zasedáním s tím, že pochyby nadále přetrvávají.

Podle Christophera Maraie ze společnosti Oppenheimer je schválení léku ze strany FDA sice možné, ovšem podle jeho názoru by se jednalo o bezprecedentní flexibilitu úřadu.

Analytik PiperJaffray Edward Tenthoff v úterý napsal, že přes vysoce emocionální a působivé příběhy pacientů, jejich rodin a lékařů, tato komunita svým zanícením zřejmě nedokáže překonat téměř neinterpretovatelná data neprokazující dostatečnou účinnost. V této souvislosti také snížil rating společnosti na „Overweight“ s cenovým cílem 6 USD.

Podle Simose Simeonidise z RBC Capital Markets to FDA bude v mnohém mít mnohem jednodušší než výbor, který musel čelit hlasování před velmi vášnivou komunitou pacientů. Vznést požadavek na větší klinickou studii tak pro úřad již nebude tak veliký problém.

Je velmi pravděpodobné, že FDA společnost požádá o provedení skutečného hodnocení, což si samozřejmě podle Simeonidise vyžádá nejen spoustu času, ale i nutnost získat potřebný kapitál.

Na vině zde ale není FDA, ale spíše Sarepta, která pod svým bývalým vedením neprovedla rozsáhlou, randomizovanou a placebem řízenou studii, za což dnes mnozí budou muset zaplatit.

Zdroj:MW, Redakce
Líbil se vám tento článek?
+0 / -0
Odeslat článek e-mailem
Diskuze
Vstoupit do diskuze
V diskuzi zatím není žádný komentář. Buďte první, kdo bude komentovat.


Související články

FDA dává zelenou léku Alunbrig společnosti Takeda proti rakovině plic

Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil lék Alunbrig (Brigatinib) společnosti Takeda Pharmaceuticals určený pro pacienty trpící metastázovým nádorem plic.

FDA dala zelenou léku Tymlos společnosti Radius Health určeného pro léčbu osteoporózy

 Akcie Radius Health (RDUS +10,5 %) dnes výrazně posilují při čtyřnásobku průměrného obchodního objemu poté, co FDA povolila lék Tymlos (abaloparatide).

FDA povoluje lék Rydapt společnosti Novartis určený k léčbě leukémie

Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv v USA dnes povolil v kombinaci s chemoterapií lék Rydapt (Midostaurin) společnosti Novartis (NVS).

FDA rozšířila indikaci léku Stivarga společnosti Bayer na pacienty trpící rakovinou jater

Akcie Bayer dnes posilují o více jak 4 % poté, co FDA povolila užití léku Stivarga (Regorafenib) u pacientů s rakovinou jater, kteří již byli léčeni lékem Nexavar (Sorafenib).

Ilustrační obrázek

Nová vědecká studie upozorňuje na spojitost mezi umělými sladidly, mrtvicí a demencí

Chcete-li žít svůj život naplno jak v reklamě a současně omezit příjem tzv. rychlých cukrů čili jednoduchých sacharidů? Pak stojí za zvážení, zdali je požívání potravin obsahujících umělá sladidla, jako třeba sacharin či aspartam, tím dlouhodobě správným řešením.

Ilustrační obrázek

Top onkologické léky a akcie roku 2017

Akcie biotechnologických společností jsou notoricky riskantními podniky. Výsledky biotechnologických firem jsou nejisté a často ve finále horší, než trhy očekávaly. Některým biotechnologickým společnostem se ale podaří na trhu prorazit a sklidit za to obrovský úspěch. Investoři pak vydělají velké peníze.



Čti více
Ilustrační foto

Příští týden bude zkrácený, zájem vyvolá zasedání Fedu, hospodářské výsledky a politický vývoj ve Francii

První květnový týden bude ve většině Evropy zkrácený o pondělní Svátek práce. Investoři budou sledovat středeční Fed, pokračující výsledkovou sezónu a na průzkumy před víkendovým druhým kolem prezidentských voleb ve Francii.

Ilustrační foto

Konkurent Uberu, čínský Didi, je miláčkem investorů

Čínský provozovatel alternativní taxislužby Didi Chuxing Technology získal od investorů 5,5 miliardy USD (135,4 miliardy Kč). Peníze chce použít na globální expanzi a rozvoj technologie umělé inteligence.

Ilustrační foto

Největší bankovní bankrot od finanční krize: First NBC Bank šla ke dnu

Americké úřady v pátek rozhodly o uzavření finančního ústavu First NBC Bank, náklady na její očištění se odhadují na jednu miliardu USD (24,6 miliardy Kč).

Ilustrační foto

Ploché bříško do plavek: Vyhněte se cibuli a brokolici

Léto je přede dveřmi a nastane čas, kdy oblečete lehké šaty a plavky. Abyste se vyhnuli nepříjemnému překvapení, vyhýbejte se šesti druhům jídla, s nimiž není radno to přehánět, chcete-li se objevit na pláži s plochým bříškem.

Ilustrační foto

Akcie ve Spojených státech na závěr týdne oslabily

K poklesu přispěla slabá zpráva o růstu americké ekonomiky. Za celý měsíc však všechny tři indexy díky příznivým hospodářským výsledkům vzrostly.

Ilustrační foto

Uplynulý týden byl ovlivněn prezidentskými volbami ve Francii, zasedáním ECB a výsledkovou sezónou

První kolo prezidentských voleb ve Francii, kde do druhého kola (7.5.) postoupili Macron a Le Penová,  přijaly trhy pozitivně. Trh již zaceňuje finální výhru umírněného Macrona a bylo to znát především na evropských bankovních titulech.

Portál Web4Trader používá cookies s cílem zajistit co možná nejlepší zážitek při návštěvě těchto webových stránek. Dalším užíváním těchto webových stránek vyjadřujete souhlas s umístěním souborů cookies na vašem počítači / zařízení. Více informací naleznete zde.