Další špatné zprávy pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

28.04.2016 17:59 | fa ra | Diskuze

Pacienti trpící Duchennovou svalovou dystrofií (DSD), kteří se ve velké většině případů nedožijí ani 30 let, své naděje do nedávné doby upírali k novému léku vyvinutému společností Sarepta Therapeutics Inc. Na jejich onemocnění totiž v současné době neexistuje žádná účinná léčba.

Foto: Public Domain

 

Pacienti i právníci již léta bojují u amerického úřadu pro léčiva (FDA), aby se zasadil o vývoj příslušného léku. V reakci na petici z Bílého domu požadující urychlené schválení léků pro DSD, která shromáždila více než 100 000 podpisů, ředitelka FDA Janet Woodcock výslovně zmínila, že mezi vyvíjenými léky je i Eteplirsen společnosti Sarepta Therapeutics (SRPT).

Tlak se ještě více zintenzivnil po té, co úřad počátkem roku zamítl lék vyvinutý BioMarin Pharmaceutical (BMRN), a na internetu začaly kolovat tragické příběhy dětí s DSD s hashtagem „MakeDuchenneHistory“. 

Jedním z nich je i příběh třináctiletého Charleyho. Jeho rodiče, zakladatelé fondu Charley’s Fund, na svém blogu píší o nevyhnutelném konci a rozsudku smrti pro každého pacienta s touto chorobou.

Když se tedy příslušný výbor v pondělí na svém mimořádně emotivním zasedání vyslovil proti schválení léku FDA, zasadil tím nejen pacientům skutečně těžkou ránu.

Po zveřejnění zprávy se akcie Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) propadly až o 50 %.

Výbor sice pouze vydává doporučení, často ale jeho postoj naznačuje budoucí hlasování ve FDA, které je v tomto případě plánováno na 26. května.

Jedním z problémů, které výbor kritizoval při hodnocení výsledků klinické studie, byla velikost souboru pacientů, který čítal pouhých dvanáct osob. Jedná se samozřejmě o velice vzácné onemocnění, které na celém světě propukne u jednoho z 3 500 až 5 000 mužů.

Přestože aktivisté uvádějí, že Eteplirsen pomáhá zažehnat svalovou slabost, tedy hlavní znak DSD, vyjádřili členové výboru v tomto ohledu obavy ohledně přesvědčivosti dat.

Výbor hlasoval nejen proti zrychlenému schválení léku (poměrem 7:6), ale i proti jeho udávané účinnosti (poměrem 7:3). Náznaky tohoto výsledku bylo možné tušit již v lednu, kdy FDA zveřejnil příslušné dokumenty před zasedáním s tím, že pochyby nadále přetrvávají.

Podle Christophera Maraie ze společnosti Oppenheimer je schválení léku ze strany FDA sice možné, ovšem podle jeho názoru by se jednalo o bezprecedentní flexibilitu úřadu.

Analytik PiperJaffray Edward Tenthoff v úterý napsal, že přes vysoce emocionální a působivé příběhy pacientů, jejich rodin a lékařů, tato komunita svým zanícením zřejmě nedokáže překonat téměř neinterpretovatelná data neprokazující dostatečnou účinnost. V této souvislosti také snížil rating společnosti na „Overweight“ s cenovým cílem 6 USD.

Podle Simose Simeonidise z RBC Capital Markets to FDA bude v mnohém mít mnohem jednodušší než výbor, který musel čelit hlasování před velmi vášnivou komunitou pacientů. Vznést požadavek na větší klinickou studii tak pro úřad již nebude tak veliký problém.

Je velmi pravděpodobné, že FDA společnost požádá o provedení skutečného hodnocení, což si samozřejmě podle Simeonidise vyžádá nejen spoustu času, ale i nutnost získat potřebný kapitál.

Na vině zde ale není FDA, ale spíše Sarepta, která pod svým bývalým vedením neprovedla rozsáhlou, randomizovanou a placebem řízenou studii, za což dnes mnozí budou muset zaplatit.

Zdroj:MW, Redakce
Líbil se vám tento článek?
+0 / -0
Odeslat článek e-mailem
Diskuze
Vstoupit do diskuze
V diskuzi zatím není žádný komentář. Buďte první, kdo bude komentovat.


Související články

Americké akcie dnes uzavřely smíšeně, dolar však posiloval

Americký akciový index Dow Jones dnes kvůli ztrátám finančních společností oslabil. Zbývající dva indexy však rostly, hlavně díky energetickému sektoru a firmám Vertex Pharmaceuticals a Amazon.com.

Novo Nordisk znovu žádá u FDA o povolení svého rychle působícího inzulinu v USA

Po odmítnutí FDA v říjnu minulého roku se společnost Novo Nordisk znovu pokusí získat povolení k prodeji svého inzulinového pera s rychle působícím inzulinem v USA.

Cytokinetics testuje další skupinu pacientů v druhé fázi klinických testů léku proti spinální svalové atrofii

Společnost Cytokinetics (CYTK) oznámila, že záhájila testy léku CK-2127107 na druhé skupině pacientů se spinální svalovou dystrofií.

Generický lék společnosti Mylan založený na Advair od GSK nebyl schválen FDA

Akcie Mylan dnes oslabují o 2,2 % poté, co Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv v USA zamítl žádost o schválení generického léku odvozeného od Advair konkureční GlaxoSmithKline (GSK +0,6 %).

FDA povoluje lék Regeneron a Sanofi, Dupixent proti atopickému ekzému

Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil lék společností Regeneron Pharmaceuticals (REGN -1,7 %) a Sanofi (SNY +1,1 %) určený k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou atopickou dermatitidou.

Cempra stáhla žádost o registraci solithromycinu v Evropě

Biotechnologická společnost Cempra (NASDAQ:CEMP) oznámila, že stáhla žádost o registraci léčivého přípravku solithromycin u Evropské lékové agentury (EMA).  



Čti více

Akcie Aeterna Zentaris posilují o 6,5 % v reakci na opětovnou snahu o registraci léku Macrilen

Vedení Aeterna Zentaris (AEZS +6,55 %) se po včerejším setkání s představiteli FDA rozhodlo opětovně zažádat o schválení léku Macrilen, který se používá pro vyhodnocení nedostatku růstového hormonu u dospělých.

Akcie Dell Technologies posilují o 0,53 % po zveřejnění výsledků za Q4

Akcie Dell Technologies (DVMT) dnes posilují poté, co se investoři seznámili s dopady fúze se společností EMC.

Nokia vybuduje pro Mexiko celonárodní LTE síť v hodnotě 7 miliard USD

Společnost Nokia (NYSE:NOK) byla vybrána, aby vybudovala a provozovala v Mexiku celonárodní LTE síť.

Spectrum Pharma spouští druhou fázi klinických testů léku proti rakovině plic

Společnost Spectrum Pharmaceuticals oznámila, že byla zahájena druhá fáze klinických testů léku Poziotinib určeného pro pacienty s rakovinou plic s rezistencí na exonu 20.

Akcie ConocoPhillips posilují po ohlášených divesticích o 9 %

Akcie ConocoPhillips (COP) dnes posilují o 8,77 % poté, co společnost oznámila své rozhodnutí prodat svůj 50% podíl ve společném podniku Cenovus Energy (CVE).

Systém Micro Crown společnosti Cardiovascular Systems povolen v USA a Japonsku

FDA a japonské ministerstvo zdravotnictví povolily systém Diamondback 360 Coronary OAS Micro Crown společnosti Cardiovascular Systems.

Portál Web4Trader používá cookies s cílem zajistit co možná nejlepší zážitek při návštěvě těchto webových stránek. Dalším užíváním těchto webových stránek vyjadřujete souhlas s umístěním souborů cookies na vašem počítači / zařízení. Více informací naleznete zde.